Optymalizacja postępowania oraz leczenia małoletnich pacjentów z rozrostami z komórek histiocytarnych

– pierwsze polskie niekomercyjne badanie kliniczne POL HISTIO.

Projekt POL HISTIO to niekomercyjne badanie kliniczne, którego celem podstawowym jest optymalizacja postępowania oraz leczenia małotelnich pacjentów z rozrostami z komórek histiocytarnych (m.in. LCH, JXG, choroba Rosai-Dorfman). Projekt swoim zasięgiem obejmuje pacjentów z całej Polski. Przewidywany czas trwania badania 5 lat.  Projekt prowadzony jest tylko w 1 ośrodku - w Klinice Onkologii i Chirurgii Onkologicznej Dzieci i Młodzieży, Instytutu Matki i Dziecka w Warszawie.
Klinika Onkologii i Chirurgii Onkologicznej Dzieci i Młodzieży IMiD została wybrana, w postępowaniu konkursowym Agencji Badań Medycznych, na realizatora pierwszego w Polsce autorskiego niekomercyjnego badania klinicznego dot. leczenia chorób z kręgu histiocytoz. To wielka szansa dla naszych chorych. 

Rozrosty z komórek histiocytarnych to rzadkie schorzenia o różnorodnym obrazie i przebiegu klinicznym. Przebieg często bywa zaskakujący, od samoistnych remisji do gwałtownej progresji prowadzącej do zgonu. W ostatnich latach odkryto, iż u wielu pacjentów proliferacja w rozrostach z komórek histiocytarnych wynika z występowania zaburzeń szlaku sygnałowego RAS/MAPK. Występowanie mutacji łączy się zazwyczaj z bardziej agresywną formą choroby, cięższymi jej skutkami, opornością na konwencjonalną chemioterapię, a przede wszystkim z większą śmiertelnością. Od kilku lat na świecie podejmowane są próby leczenia celowanego.

Głównym celem projektu POL HISTIO jest poprawa diagnostyki u pacjentów z rozrostami z komórek histiocytarnych poprzez ocenę profilu molekularnego w tkance guza oraz jego monitorowanie we krwi. Na podstawie otrzymanych wyników można ocenić m.in. skuteczność leczenia, a także dobrać jego rodzaj. Kolejnym celem POL HISTIO jest udostępnienie wszystkim chorym dzieciom (zwłaszcza opornym na konwencjonalną terapię) możliwości leczenia celowanego w oparciu o wynik badania molekularnego. Leczenie to jest całkowicie finansowane ze środków Agencji Badań Medycznych. Badanie kliniczne swoim zasięgiem obejmuje pacjentów z całej Polski. Realizację projektu wspiera również wiodący ośrodek onkologii dziecięcej z USA.

• BRAVO – głównym celem jest optymalizacja czasu leczenia i dawkowania wemurafenibu u małoletnich pacjentów z opornymi na konwencjonalną terapię rozrostami z komórek histiocytarnych z obecnością mutacji w genie BRAF.
• TRAM – głównym celem jest optymalizacja czasu leczenia i dawkowania trametinibu u małoletnich pacjentów z opornymi na konwencjonalną terapię rozrostami z komórek histiocytarnych bez mutacji w genie BRAF.