Zespół neurodegeneracyjny w LCH

Zespół neurodegeneracyjny w LCH, szacuje się że może wystąpić u ok. 15-20% pacjentów

Predyspozycje:

- postać wieloukładowa

- późne rozpoznanie

- zajęcie tzw. organów ryzyka (układ krwiotwórczy, wątroba, śledziona)

- zajęcie opony

- zajęcie przysadki

- zajęcie kości czaszki, szczególnie w lokalizacji tzw. CNS risk

- występowanie mutacji genetycznych.

 

Choroby neurodegeneracyjne są często chorobami nieuleczalnymi, które mogą postępować nawet mimo stosowanego leczenia. Prowadzą do stopniowej degeneracji i/lub obumierania komórek nerwowych. W przypadku histiocytoz skutkiem są przede wszystkim problemy z poruszaniem się (ataksja) lub zaburzenia mowy.

W chwili obecnej możemy monitorować pierwsze symptomy oraz spowalniać ten proces. Jednak na chwilę obecną brak wyników długofalowych badań, a także niewiele wiadomo o działaniach zapobiegawczych. Po prostu taka grupa pacjentów dotychczas praktycznie nie istniała w populacji. Obecnie choroba neurodegeneracyjna jest jednym z kluczowych obszarów, nad którymi toczą się już badania.