High Risk MS-LCH - 14-15 kwietnia 2023

W dniach 14-15 kwietnia w Wiedniu odbyło się spotkanie lekarzy z Europy zajmujących się leczeniem chorób z kręgu histiocytoz. Naszą Klinikę reprezentowała prof. Anna Raciborska.

Tematem przewodnim były zagadnienia związane ze zmianami do protokołu w leczeniu High Risk MS-LCH.

Protokół LCH IV zgodnie z prawnymi regulacjami jedynie w Instytucie Matki i Dziecka jest protokołem zarejestrowanym i na bieżąco weryfikowanym z europejskim i amerykańskim specjalistami, którzy są jego współtwórcami. Sponsorem zagranicznym i ośrodkiem koordynującym jest (St. Anna Children's Cancer Research Institute w Wiedniu.

 

Jak do tej pory kształtowało się leczenie histiocytozy z komórek Langerhansa (LCH)?

LCH III vs  LCH IV

Różnice w skuteczności stosowanych cytostatyków oceniono na podstawie kilku niekomercyjnych badań klinicznych.

Najnowszym protokołem leczenia obecnie jest LCH IV- międzynarodowe, wieloośrodkowe, niekomercyjne badanie kliniczne prowadzone przez kilkadziesiąt ośrodków na świecie.

Obecnie w Polsce badanie to jest zarejestrowane wyłączniew IMiD.

Co to oznacza?

Że jest ono m.in. ubezpieczone, kontrolowane i sprawozdawane w międzynarodowym gronie ekspertów.

Protokół LCH III obowiązywał w okresie 2001-2014

Prace nad protokołem LCH IV trwają od 2008 r. Jest to badanie stale rekrutujące.

Cele LCH III:

•       dostosowanie terapii do ciężkości i przebiegu choroby w oparciu m.in. o wyniki z badań LCH I i LCH II

•       w ramach badania oszacowywano odpowiedź na zastosowane leczenie u pacjentów z różnych grup (w tym toksyczność, wskaźnik niepowodzeń i odległych trwałych następstw choroby)  

•       u pacjentów z postacią wieloukładową z zajęciem narządów ryzyka badano skuteczność metotreksatu w połączeniu z winblastyną i prednizonem

•       u pacjentów z postacią wieloukładową bez zajęcia narządów ryzyka badano wpływ długości leczenia na ostateczny wynik terapii

•       u pacjentów z innymi postaciami LCH prowadzono badania pilotażowe oceniające skuteczność terapii wykorzystującej winblastynę i prednizon

Cele LCH IV:

•       zmniejszenie śmiertelności i odległych trwałych powikłań u pacjentów z LCH w oparciu o wyniki z poprzednich badań

•       badanie zakłada szybką modyfikację terapii u pacjentów niewystarczająco odpowiadających na leczenie I linii

•       badanie ma oszacować wpływ całkowitej długości terapii oraz ew. jej intensyfikacji poprzez dodanie merkaptopuryny do standardowego leczenia u pacjentów z choroba wieloukładową

•       badanie ma oszacować skuteczności leczenia u dzieci z izolowanym zajęciem ośrodkowego układu nerwowego lub z chorobą neurodgeneracyjną w przebiegu LCH, a także wpływ tego leczenia na zmniejszenie trwałych, odległych następstw choroby

•       w badaniu równolegle gromadzone są dane od pacjentów podlegających jedynie obserwacji celem sprawdzenia czy takie postępowanie jest wystarczająco bezpieczne

Jakie były wyniki leczenia w wyniku stosowania protokołu LCH III?

•       dodanie metotrexatu nie okazało się wystarczająco efektywne w grupie najwyższego ryzyka

•       leczenie 12 miesięczne pozostało standardem w grupie wysokiego ryzyka